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干细胞移植治疗18例低功能型孤独症临床疗效分析

作　者: 王君
导　师: 栾佐
学　校: 安徽医科大学
专　业: 儿科学
关键词: 孤独症神经前体细胞间充质干细胞安全性有效性
分类号: R749.9
类　型: 硕士论文
年　份: 2011年
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内容摘要

背景孤独症(Autism),是起源于婴幼儿期的一种以社会交往能力缺陷、言语发育障碍、兴趣范围狭窄和刻板重复的行为方式为特征的广泛性发育障碍。发病率0.6%-1%,男女发病差异显著,比例为4-5:1,无明显的文化种族差异。目前尚未有针对孤独症治疗的有效方法,通过行为干预、特殊教育训练、家庭治疗计划以及辅以药物治疗,疗效十分有限。干细胞是一类具有自我更新和分化潜能的细胞,具有自我复制、体外高度增殖和多向分化的潜能。人们不断地尝试将干细胞定向分化为功能细胞并用于各种器官损伤的治疗研究和探索,已安全有效地治疗了多种疾病。本研究通过应用人胚胎来源神经前体细胞(human embryonic-derived Neural Precursor Cells,hNPCs)和自体骨髓间充质干细胞(Bone Mesenchymal Stem Cells,BMSCs)治疗低功能型孤独症,在治疗前后运用孤独症行为评定量表(Autism Behavior Checklist,ABC)、儿童孤独症评定量表(Childhood Autism Rating Scale,CARS)和心理教育评定量表中文修订版(Revision of Chinese Version of Psycho-Educational Profile,C-PEP)进行评定,同时观察不良反应,以评价hNPCs和自体BMSCs治疗儿童低功能型孤独症的临床安全性和有效性。研究对象和方法1.研究对象本次研究选取2006年11月至2010年9月在我科住院治疗的低功能型孤独症患儿18例,分为两组:人胚胎来源神经前体细胞(hNPCs)治疗组9例,其中男性8例,女性1例,最大年龄9.2岁,最小年龄3.4岁,平均6.04±1.72岁;自体骨髓间充质干细胞(BMSCs)治疗组9例,均为男性,最大年龄8.5岁,最小年龄4.9岁,平均6.77±1.00岁。两组患儿入选标准:①年龄3-12岁,性别不限;②符合美国精神障碍诊断与统计手册第四版(Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders-Ⅳ,DSM-Ⅳ)中孤独症诊断标准,并有精神专科医生明确诊断;③智商均小于70分;④训练半年以上无进步者;⑤法定监护人知情同意,并签署《细胞移植治疗知情同意书》。2.治疗方法hNPCs治疗组:经颅骨钻孔侧脑室穿刺注射hNPCs1次。BMSCs治疗组:腰椎穿刺并蛛网膜下腔注射BMSCs3次,每次间隔时间为一周。细胞治疗剂量:每次治疗的干细胞数量为2×10~6/Kg。3.评价指标及评价标准3.1疗效评价指标3.1.1临床症状变化:1)生理功能的进步;2)病理行为的改善。3.1.2疗效评价量表:1)ABC;2)CARS;3)C-PEP。由具有评估资格不知分组的第三方医师对所有治疗者于手术前、术后1月、术后3月、术后6月进行ABC、CARS、C-PEP的评估,比较各观察组术前术后的变化及两组间的区别。对两组治疗前后的得分进行统计学分析。结果1.本研究为非随机、开放、对照临床研究。研究过程中无脱落病例,观察期为6个月。两组在性别、年龄、母孕情况、家族遗传史和智力测查等资料方面(P>0.05)没有显著性差异。2.安全性评价各治疗组不良反应主要为一过性发热,细胞治疗过程结束后,这些症状很快消失。治疗前后两组病例生命体征均较平稳。本研究过程中无严重不良事件发生。3.有效性评价1)从临床症状变化和统计分析结果看来,两组治疗方法均具有一定的疗效,疗效主要集中出现在细胞治疗后3月,hNPCs治疗组疗效可能较BMSCs治疗组为佳。2)在ABC上病理行为改善的方面主要集中在交往能力和语言能力因子方面。3)在C-PEP上生理功能的提高主要集中在精细动作功能方面的改善。结论1.本研究结果提示临床应用hNPCs和BMSCs治疗低功能型孤独症是安全的、可行的。2.研究提示细胞移植治疗低功能型孤独症具有一定疗效。3. hNPCs治疗可能优于BMSCs治疗。

全文目录

目录  4-5
英文缩略词表  5-6
中文摘要  6-9
英文摘要  9-12
1 前言  12-13
2 材料与方法  13-17
3 结果  17-47
4 讨论  47-50
5 结论  50-51
参考文献  51-56
附录  56-57
致谢  57-58
课题综述  58-65
  参考文献  63-65

干细胞移植治疗18例低功能型孤独症临床疗效分析

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